...
Обстановка

FDA одобрило Mimrylo — первый препарат от истинной полицитемии, работающий как гепсидин

Опубликовано: 2 сентября 2026г.
2 минуты
Просмотров: 1355
Поделиться:

28 августа 2026 года Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило Mimrylo (руферид) — новое лекарство для взрослых с истинной полицитемией. Это редкое заболевание крови, из-за которого организм производит слишком много эритроцитов. Кровь от этого густеет, а риск тромбов, инсульта и инфаркта заметно растёт.

Первый препарат такого рода

Mimrylo предлагают тем пациентам, кому существующие методы лечения уже не помогают держать болезнь под контролем. И это первый одобренный препарат от истинной полицитемии, который действует по принципу гепсидина — гормона, естественным образом регулирующего обмен железа в организме. Механизм простой на словах: препарат ограничивает количество железа, доступного для производства новых эритроцитов, и тем самым сдерживает их избыточную выработку.

«Люди с истинной полицитемией годами живут с необходимостью управлять хроническим заболеванием крови — а это значит, частые заборы крови, чтобы справляться с последствиями переизбытка эритроцитов», — сказала Таня Врублевски, доктор медицины, директор отдела незлокачественной гематологии в Центре по оценке и исследованию лекарственных препаратов FDA. По её словам, одобрение Mimrylo даёт пациентам принципиально новый вариант лечения — первый в своём классе — и способно заметно снизить нагрузку, с которой они живут изо дня в день.

Зачем нужны частые кровопускания

Одна из главных задач в лечении истинной полицитемии — удержать долю эритроцитов в крови (гематокрит) ниже 45%, чтобы снизить риски для сердца и сосудов. Для этого часто приходится делать флеботомию — попросту говоря, откачивать часть крови через вену, чтобы снизить количество эритроцитов. Беда в том, что у некоторых пациентов даже на фоне лечения кровопускания требуются снова и снова. Согласитесь, удовольствие так себе — и физически, и по качеству жизни.

Что показало исследование VERIFY

Безопасность и эффективность Mimrylo проверяли в исследовании VERIFY — многоцентровом, рандомизированном, двойном слепом, плацебо-контролируемом испытании третьей фазы. В нём участвовали 293 взрослых пациента с истинной полицитемией, которым, несмотря на стандартную терапию, регулярно требовались кровопускания. Участников разделили поровну: одни получали Mimrylo, другие — плацебо, и наблюдали за ними 32 недели.

Лечение начинали с дозы 19 мг, препарат вводили под кожу раз в неделю, а дозу постепенно подбирали так, чтобы гематокрит держался ниже 45%.

Эффективность оценивали по тому, скольким пациентам не понадобилось кровопускание в период с 20-й по 32-ю неделю исследования. Результат заметный: среди тех, кто получал Mimrylo, без кровопусканий обошлись 76,9% — против 32,9% в группе плацебо. Из побочных реакций чаще всего встречались реакции в месте укола и анемия.

Кто одобрил препарат

Mimrylo рассматривали в приоритетном порядке. Одобрение получила компания Takeda Pharmaceuticals America, Inc.

Источник: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-its-kind-polycythemia-vera-rare-blood-disorder

Поделится статьей:

Читайте также

В Троицке построили поликлинику из 637 готовых модулей
2 минуты
В Троицке построили поликлинику из 637 готовых модулей

В Троицке закончили строить взрослую поликлинику — здание возводили в рамках Адресной инвестиционной программы, и обошлось тут не без модной нынче технологии: собирали не с нуля на площадке, а из готовых блоков, произведённых на заводе.

Эпидемия болезни, вызванной эболавирусом Бундибугио, в Демократической Республике Конго
2 минуты
Эпидемия болезни, вызванной эболавирусом Бундибугио, в Демократической Республике Конго

Двадцать четвёртого августа Всемирная организация здравоохранения выпустила обновлённые временные рекомендации по эпидемии болезни, вызванной вирусом Бундибугио, — той самой вспышке, которую ранее объявили чрезвычайной ситуацией международного значения.

Непреднамеренные последствия дела Линдси Клэнси
2 минуты
Непреднамеренные последствия дела Линдси Клэнси

Внимание к делу Линдси Клэнси сосредоточено в основном на системных провалах в психиатрической помощи — и многие надеются, что этот процесс заставит пересмотреть подход к охране психического здоровья матерей.

ТОПГероиОбстановкаМаркетингМероприятияТестыМерчРекламодателям