Американское Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) предложило новый регуляторный путь для одобрения лекарств от редких генетических заболеваний. Компании смогут обойти часть клинических испытаний, если представят достаточные данные о механизме действия препарата и доказательства его эффективности на клеточном уровне.
FDA опубликовало принципы ускоренного одобрения препаратов для крайне редких генетических заболеваний (RDEP). По новой схеме компании смогут утверждать инновационные препараты без проведения полноценных клинических исследований на людях. Вместо этого регулятор будет учитывать данные о действии препарата на клеточном уровне и биологическую правдоподобность механизма.
При этом для окончательного одобрения необходим «продолжительный мониторинг» через сбор данных из практики: пациенты, которым назначают такие препараты, будут наблюдаться для подтверждения долгосрочной безопасности и эффективности.
Некоторыми экспертами и пациентскими группами выражаются опасения: такие препараты могут быть одобрены, даже если данные об их действии недостаточно надёжны, что может нести риски.
АНО «Паллиатив без границ» провела первую рабочую встречу с представителями профессионального сообщества Монголии, посвященную развитию международного сотрудничества в сфере паллиативной помощи.
Один и тот же препарат может работать у разных людей по-разному. В одних случаях лечение оказывается эффективным, в других — недостаточным, а иногда повышается риск нежелательных реакций.
Компании Merck и Moderna объявили в среду об успехе поздней стадии испытаний. Индивидуально изготовленная вакцина на основе матричной РНК, добавленная к уже применяемому лечению, замедлила возврат меланомы и её распространение по организму.
