Британское агентство по регулированию лекарственных средств и изделий медицинского назначения (MHRA) одобрило препарат donidalorsen (торговое название Dawnzera) для лечения наследственного ангиоотека. Терапия предназначена для профилактики приступов заболевания у взрослых и подростков.
Британский регулятор MHRA одобрил применение препарата donidalorsen (Dawnzera) для профилактики приступов наследственного ангиоотека (HAE). Препарат предназначен для взрослых и подростков в возрасте от 12 лет и старше.
Наследственный ангиоотек — редкое генетическое заболевание, при котором у пациентов возникают внезапные эпизоды выраженных отеков кожи, дыхательных путей и внутренних органов. В тяжелых случаях заболевание может угрожать жизни из-за риска отека гортани и нарушения дыхания.
Donidalorsen относится к классу RNA-targeted-терапий и направлен на снижение активности белков, участвующих в развитии приступов ангиоотека. По данным MHRA, препарат показал способность снижать частоту приступов заболевания и улучшать контроль симптомов у пациентов с HAE.
Рынок препаратов для лечения редких генетических заболеваний остается одним из наиболее быстрорастущих сегментов мировой фармы. В последние годы регуляторы всё чаще одобряют высокотаргетные терапии, включая RNA-препараты и генетически ориентированные лекарства для орфанных заболеваний.
Для пациентов с наследственным ангиоотеком расширение числа доступных профилактических терапий особенно важно, поскольку заболевание требует постоянного контроля и может значительно снижать качество жизни.
Появление новых профилактических препаратов позволяет постепенно смещать подход к HAE от экстренного купирования приступов к долгосрочному контролю заболевания. Одновременно фармрынок усиливает интерес к RNA-технологиям, которые становятся одним из ключевых направлений современной биофармы.
После одобрения MHRA препарат может начать поэтапный выход на рынок Великобритании. Эксперты ожидают дальнейшего расширения применения RNA-targeted-терапий и роста числа разработок в сегменте орфанных заболеваний.
Источник: MHRA
у вас в телефоне 
Российские специалисты представили результаты исследования, посвященного применению лазерной допплеровской флоуметрии во время операций коронарного шунтирования.
Российские исследователи заявили о необходимости создания специализированных программ профилактики суицидального поведения для пациентов с шизофренией и расстройствами шизофренического спектра.
Применение даратумумаба, одного из ключевых препаратов для лечения множественной миеломы, может создавать дополнительные сложности при подборе донорской крови.
