Биотехнологическая компания Biogen представила обновленные результаты раннего клинического исследования препарата salanersen для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Данные показали замедление нейродегенерации и улучшение моторных функций у пациентов.
Компания Biogen представила новые данные клинического исследования фазы 1b экспериментального препарата salanersen для лечения спинальной мышечной атрофии — редкого наследственного заболевания, вызывающего прогрессирующую мышечную слабость.
В ходе исследования лечение продемонстрировало замедление нейродегенерации и улучшение моторных показателей у пациентов.
В исследовании участвовали дети со СМА, которые ранее получали генную терапию, но сохраняли ограниченные моторные функции.
Salanersen относится к классу антисмысловых олигонуклеотидов — молекул, которые воздействуют на ген SMN2 и увеличивают выработку белка SMN, необходимого для выживания мотонейронов.
По данным исследования, у пациентов отмечалось значительное снижение уровня нейрофиламентного легкого цепочного белка — биомаркера повреждения нервных клеток.
Разработчики рассчитывают, что salanersen сможет стать следующим поколением терапии СМА после препарата nusinersen (Spinraza), который требует регулярных инъекций в спинномозговую жидкость.
Новый препарат потенциально может вводиться раз в год, что значительно снижает нагрузку на пациентов и систему здравоохранения.
Biogen планирует перейти к регистрационным клиническим исследованиям фазы 3, дизайн которых сейчас обсуждается с регуляторами.
Источник: BioPharma Dive
Последние месяцы администрация Трампа старалась публично не поднимать тему прививок — слишком уж скользкой она оказалась с политической точки зрения. Десятого августа курс сменился.
Замысел звучал красиво и понятно даже неспециалисту. Обычное облучение при раке работает как опыление с самолёта: достаётся и злокачественным клеткам, и здоровым тканям вокруг.
Десятого августа британское агентство по регулированию лекарственных средств и изделий медицинского назначения разрешило применение орфорглипрона под торговым названием Foundayo. Британия стала первой страной в Европе, где этот препарат получил одобрение.
