Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA — Food and Drug Administration) одобрило применение таблеток лейковорина кальция для лечения церебральной фолатной транспортной недостаточности (cerebral folate transport deficiency). Это редкое генетическое заболевание связано с нарушением транспорта фолатов в мозг и может приводить к задержке развития и неврологическим нарушениям.
FDA одобрило применение таблеток лейковорина кальция (folinic acid) для лечения церебральной фолатной транспортной недостаточности — редкого генетического нарушения, при котором нарушается доставка фолатов (витамина B9) в мозг.
Фолаты необходимы для нормального развития нервной системы. При данном заболевании транспорт фолата через гематоэнцефалический барьер нарушается, что может приводить к судорогам, задержке развития, проблемам с движением и поведенческим нарушениям.
Лейковорин — активная форма фолиевой кислоты, которая может обходить дефект транспортной системы и обеспечивать поступление фолата в мозг.
Решение FDA основано на анализе клинических наблюдений и опубликованных данных, в которых у большинства пациентов отмечалось улучшение неврологических симптомов после терапии.
Церебральная фолатная транспортная недостаточность относится к ультраредким заболеваниям, для которых часто отсутствуют зарегистрированные методы лечения.
Появление официально одобренной терапии позволяет стандартизировать лечение и расширить доступ пациентов к терапии через страховые и государственные программы.
Врачи получают зарегистрированный препарат для лечения редкого нарушения метаболизма фолатов.
Одобрение FDA может упростить назначение терапии и обеспечить возмещение расходов на лечение в системе здравоохранения США.
FDA планирует продолжить мониторинг эффективности и безопасности терапии, а также поддерживать дальнейшие исследования редких генетических заболеваний, связанных с метаболизмом фолатов.
Источник: FDA
Российский Красный Крест предложил новую рамку для системы здравоохранения: здоровье больше не рассматривается как услуга, а становится зоной ответственности самого человека.
Минздрав России утвердил новый стандарт лечения герминогенных опухолей. За формальным документом — пересборка клинической практики и влияние на рынок препаратов.
Клеточная терапия CAR-T, уже доказавшая эффективность при заболеваниях крови, начинает показывать первые результаты при одном из самых сложных видов рака — опухолях поджелудочной железы.
