Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарств США (FDA — Food and Drug Administration) одобрило препарат для лечения неврологических проявлений синдрома Хантера. Это расширяет возможности терапии пациентов с редким генетическим заболеванием.
Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарств США (FDA — Food and Drug Administration) одобрило препарат для лечения неврологических проявлений синдрома Хантера (мукополисахаридоз II типа, MPS II).
Синдром Хантера — редкое наследственное заболевание, при котором нарушается расщепление гликозаминогликанов, что приводит к прогрессирующему поражению органов и центральной нервной системы.
Ранее доступная терапия в основном воздействовала на соматические симптомы и не обеспечивала контроля неврологических проявлений. Новый препарат направлен на коррекцию поражения центральной нервной системы.
Одобрение выдано в рамках ускоренной процедуры на основании клинических данных, подтверждающих влияние терапии на ключевые проявления заболевания.
Решение FDA закрывает один из ключевых пробелов в лечении синдрома Хантера — отсутствие терапии, воздействующей на неврологические симптомы.
Это расширяет возможности терапии орфанных пациентов и задаёт ориентир для разработки препаратов с проникновением через гематоэнцефалический барьер.
Одобрение может повлиять на дальнейшие регуляторные решения в других юрисдикциях и развитие сегмента орфанных препаратов.
Источник: FDA
Дефицит кадров становится одним из главных ограничений для развития экономики России. Об этом заявил президент Владимир Путин.
Великобритания делает шаг, который может изменить правила игры: регулятор начал работать не с производителями, а с площадками, где лекарства продаются.
Минздрав России утвердил новый порядок доведения бюджетных средств ОМС до медицинских организаций в ДНР, ЛНР, Запорожской и Херсонской областях.
