Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарств США (FDA — Food and Drug Administration) одобрило препарат для лечения неврологических проявлений синдрома Хантера. Это расширяет возможности терапии пациентов с редким генетическим заболеванием.
Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарств США (FDA — Food and Drug Administration) одобрило препарат для лечения неврологических проявлений синдрома Хантера (мукополисахаридоз II типа, MPS II).
Синдром Хантера — редкое наследственное заболевание, при котором нарушается расщепление гликозаминогликанов, что приводит к прогрессирующему поражению органов и центральной нервной системы.
Ранее доступная терапия в основном воздействовала на соматические симптомы и не обеспечивала контроля неврологических проявлений. Новый препарат направлен на коррекцию поражения центральной нервной системы.
Одобрение выдано в рамках ускоренной процедуры на основании клинических данных, подтверждающих влияние терапии на ключевые проявления заболевания.
Решение FDA закрывает один из ключевых пробелов в лечении синдрома Хантера — отсутствие терапии, воздействующей на неврологические симптомы.
Это расширяет возможности терапии орфанных пациентов и задаёт ориентир для разработки препаратов с проникновением через гематоэнцефалический барьер.
Одобрение может повлиять на дальнейшие регуляторные решения в других юрисдикциях и развитие сегмента орфанных препаратов.
Источник: FDA
В Троицке закончили строить взрослую поликлинику — здание возводили в рамках Адресной инвестиционной программы, и обошлось тут не без модной нынче технологии: собирали не с нуля на площадке, а из готовых блоков, произведённых на заводе.
Двадцать четвёртого августа Всемирная организация здравоохранения выпустила обновлённые временные рекомендации по эпидемии болезни, вызванной вирусом Бундибугио, — той самой вспышке, которую ранее объявили чрезвычайной ситуацией международного значения.
Внимание к делу Линдси Клэнси сосредоточено в основном на системных провалах в психиатрической помощи — и многие надеются, что этот процесс заставит пересмотреть подход к охране психического здоровья матерей.
