Американское Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) предложило новый регуляторный путь для одобрения лекарств от редких генетических заболеваний. Компании смогут обойти часть клинических испытаний, если представят достаточные данные о механизме действия препарата и доказательства его эффективности на клеточном уровне.
FDA опубликовало принципы ускоренного одобрения препаратов для крайне редких генетических заболеваний (RDEP). По новой схеме компании смогут утверждать инновационные препараты без проведения полноценных клинических исследований на людях. Вместо этого регулятор будет учитывать данные о действии препарата на клеточном уровне и биологическую правдоподобность механизма.
При этом для окончательного одобрения необходим «продолжительный мониторинг» через сбор данных из практики: пациенты, которым назначают такие препараты, будут наблюдаться для подтверждения долгосрочной безопасности и эффективности.
Некоторыми экспертами и пациентскими группами выражаются опасения: такие препараты могут быть одобрены, даже если данные об их действии недостаточно надёжны, что может нести риски.
Последние месяцы администрация Трампа старалась публично не поднимать тему прививок — слишком уж скользкой она оказалась с политической точки зрения. Десятого августа курс сменился.
Замысел звучал красиво и понятно даже неспециалисту. Обычное облучение при раке работает как опыление с самолёта: достаётся и злокачественным клеткам, и здоровым тканям вокруг.
Десятого августа британское агентство по регулированию лекарственных средств и изделий медицинского назначения разрешило применение орфорглипрона под торговым названием Foundayo. Британия стала первой страной в Европе, где этот препарат получил одобрение.
