U.S. Food and Drug Administration (FDA — Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарств США) рекомендовало компании uniQure провести новое клиническое исследование генной терапии AMT-130 для лечения болезни Хантингтона. Регулятор считает, что данные текущих исследований недостаточны для подачи заявки на регистрацию препарата. Решение может существенно продлить сроки разработки терапии.
Биотехнологическая компания uniQure получила рекомендации FDA после обсуждения программы разработки генной терапии AMT-130, предназначенной для лечения болезни Хантингтона — редкого наследственного нейродегенеративного заболевания.
Регулятор заявил, что имеющиеся данные исследований фазы I/II не могут служить достаточным основанием для подачи заявки на регистрацию биологического препарата (Biologics License Application — регистрационная заявка на биологический препарат).
FDA рекомендовало провести новое перспективное рандомизированное двойное слепое исследование с контрольной группой, включающей процедуру имитационной хирургии. Такой дизайн считается «золотым стандартом» для оценки эффективности терапии.
AMT-130 — экспериментальная генная терапия, вводимая непосредственно в мозг пациента с помощью катетера. Препарат направлен на снижение выработки мутантного белка huntingtin, который играет ключевую роль в развитии заболевания.
Болезнь Хантингтона является редким и неизлечимым нейродегенеративным заболеванием, для которого пока не существует терапии, способной замедлить прогрессирование болезни.
Решение FDA показывает, что требования регулятора к доказательной базе для генных терапий и препаратов для редких заболеваний остаются высокими, несмотря на существующие программы ускоренного одобрения.
Разработчику терапии потребуется провести новое крупное клиническое исследование, что может значительно увеличить сроки разработки препарата и его возможного выхода на рынок.
Компания uniQure рассматривает различные варианты дизайна будущего исследования и планирует продолжить консультации с FDA.
uniQure планирует запросить новую встречу с FDA во втором квартале для обсуждения возможных вариантов клинического исследования и дальнейшего пути регистрации препарата.
Источник: BioPharma Dive
Дефицит кадров становится одним из главных ограничений для развития экономики России. Об этом заявил президент Владимир Путин.
Великобритания делает шаг, который может изменить правила игры: регулятор начал работать не с производителями, а с площадками, где лекарства продаются.
Минздрав России утвердил новый порядок доведения бюджетных средств ОМС до медицинских организаций в ДНР, ЛНР, Запорожской и Херсонской областях.
