В первой половине сентября регуляторы разных стран дали «зеленый свет» трем новым препаратам и одобрили два расширения показаний. Среди ключевых событий — первая в мире система доставки химиотерапии прямо в мочевой пузырь, запуск в Китае лекарства для отсрочки клинического диабета 1-го типа и одобрение в ЕС перорального семаглутида для профилактики сердечно-сосудистых осложнений.
США (FDA)
Новые препараты
Inlexzo (Johnson & Johnson)
- Показание: немышечно-инвазивный рак мочевого пузыря, резистентный к БЦЖ-терапии.
- Механизм: устройство постепенно высвобождает гемцитабин в течение трёх недель, блокируя деление опухолевых клеток.
- Клинические данные: во II фазе SunRISe-1 опухоль исчезла у 82% пациентов, у половины эффект держался более года.
- Особенность: альтернатива удалению мочевого пузыря при неэффективности БЦЖ.
Расширение показаний
Koselugo (селуметиниб, AstraZeneca)
- Теперь разрешён к применению у детей с нейрофиброматозом 1-го типа с года (ранее — с двух лет).
- Клинические данные: в исследовании SPRINT (III фаза) уменьшение опухоли ≥20% зафиксировано у 66% детей, у 82% результат сохранялся больше года.
- Препарат теперь показан для всех типов болезни фон Виллебранда (ранее — только для III типа).
- Клинические данные: III фаза NCT02973087 — одно введение снизило частоту кровотечений на 91,5% в течение года.
Китай (NMPA)
Tzield (теплизумаб, Sanofi)
- Показание: профилактика перехода диабета 1-го типа во 2-й стадии в клиническую (3-ю) у взрослых и детей от 8 лет.
- Клинические данные: во II фазе TN-10 (76 пациентов) риск прогрессирования снизился на 54%, развитие диабета отсрочено в среднем на два года.
- Особенность: первое средство для этой цели; Китай стал 8-й страной, где зарегистрирован Tzield.
Великобритания (MHRA)
Jaypirca (пиртобрутиниб, Eli Lilly)
- Показание: мантийноклеточная лимфома и хронический лимфолейкоз у пациентов, уже прошедших лечение ковалентными BTK-ингибиторами.
- Клинические данные: в исследовании BRUIN (I/II фаза, 773 пациента) уменьшение опухоли отмечено у ~63% больных, эффект держался больше года у большинства.
- Особенность: первый представитель класса неконкурентных BTK-ингибиторов; в США одобрен в 2023 году.
Европейский союз (EMA)
Расширение показаний
«Ребелсас» (семаглутид, Novo Nordisk)
- Новое показание: профилактика сердечно-сосудистых заболеваний у пациентов с диабетом 2-го типа.
- Клинические данные: в исследовании SOUL (III фаза, 9650 человек) риск инфаркта, инсульта и сердечно-сосудистой смерти снизился на 14% по сравнению с плацебо.
- Особенность: первый пероральный агонист ГПП-1 в ЕС с таким показанием.
