Cost Plus Drugs Марка Кьюбана хочет перенести свою модель дешевого производства в одну из самых дорогих областей фармы — персонализированные препараты для пациентов с редкими генетическими заболеваниями. Часть нового завода компании планируют выделить под n-of-1-терапии — лекарства, которые могут разрабатываться буквально для одного человека. В России орфанный рынок развивается по другой модели: экономику таких проектов во многом поддерживает гарантированный государственный спрос.
Cost Plus Drugs начинала с дженериков, которые компания закупала и продавала напрямую с фиксированной наценкой, обходя традиционных посредников американского фармрынка. Теперь компания рассчитывает использовать собственное производство для очень малых серий экспериментальных лекарств.
По данным STAT, завод способен быстро переключаться между небольшими партиями разных препаратов. Марк Кьюбан ранее оценивал сервисную стоимость производства одной такой персонализированной терапии примерно в $50 тыс. (около 4,1 млн рублей). На площадку уже поступали молекулы для двух экспериментальных программ.
Такие технологии стали особенно заметны после первых случаев создания персонализированных генетических препаратов для детей с ультраредкими мутациями. Главным препятствием для масштабирования остается экономика: стандартная GMP-инфраструктура рассчитана прежде всего на гораздо более крупные партии, поэтому выпуск препарата для одного или нескольких пациентов может становиться непропорционально дорогим.
В России орфанный сегмент развивается иначе. Производителям также приходится работать с небольшими пациентскими популяциями и высокой стоимостью разработки, однако значительную роль в формировании спроса играет государство. Одним из ключевых покупателей стал фонд «Круг добра», который финансирует терапию детей с тяжелыми и редкими заболеваниями.
При этом большая часть препаратов, закупаемых фондом, пока производится за рубежом. Российские компании постепенно заходят в эту нишу с собственными разработками и локализацией. Среди игроков рынка — «Генериум», Р-Фарм и Biocad. Например, «Генериум» разработал российский нусинерсен для терапии спинальной мышечной атрофии.
Таким образом, США и Россия решают одну экономическую проблему разными способами. Cost Plus Drugs пытается снизить себестоимость производства настолько, чтобы выпуск очень малых партий стал жизнеспособным. Российская модель пока в большей степени опирается на предсказуемый государственный спрос, который позволяет производителю заходить в дорогостоящие разработки для ограниченного числа пациентов.
Если модель Кьюбана окажется рабочей, она может изменить экономику ультраредких препаратов: вместо попытки окупить разработку высокой ценой одной терапии производитель сможет сокращать затраты непосредственно на этапе выпуска. Для российского фармбизнеса такой подход интересен прежде всего как потенциальная следующая ступень после формирования устойчивого рынка орфанных препаратов — переход от лекарств для небольшой группы пациентов к действительно персонализированному производству.
Источники: STAT
у вас в телефоне 
Компания Oura и Департамент здравоохранения Абу-Даби запускают 24-месячное исследование CRADLE, которое должно показать, можно ли по данным с «умного» кольца заранее выявлять признаки самопроизвольных преждевременных родов.
Российский рынок небулайзеров второй год подряд сокращается, но внутри категории быстро меняется структура спроса.
FDA одобрило Hibsago (бепировирсен) компании GSK для лечения хронического гепатита B у определенной группы взрослых без цирроза. Препарат стал первым одобренным в США антисмысловым олигонуклеотидом для этого заболевания.
