В Японии синхронизируют разработку онкопрепаратов и тестов на мутации

Японское агентство по лекарственным средствам и медицинским изделиям PMDA выпустило рекомендации по параллельной разработке противоопухолевых препаратов и сопутствующих диагностических тестов. Речь идет о тестах, которые выявляют определенные мутации генов или экспрессию белков и помогают определить, каким пациентам препарат может принести пользу, у кого выше риск отдельных нежелательных реакций и какой режим терапии следует выбрать.

В Японии действует принцип, по которому заявления на регистрацию сопутствующей диагностики и соответствующего лекарственного препарата должны, как правило, подаваться примерно в одно время. PMDA отмечает, что для синхронизации разработки, подачи документов и одобрения производителям препарата и диагностического теста необходимо выявлять потенциальные проблемы еще на этапе планирования клинических исследований.

Регулятор рекомендует разработчикам онкопрепаратов уже на ранних этапах оценивать, требуется ли для будущей терапии отдельный диагностический тест. В частности, учитывается связь выявляемой мутации или белка с механизмом действия препарата, биологическая роль такого маркера в развитии опухоли и необходимость теста для отбора пациентов в ключевые клинические исследования.

Если необходимость такого теста установлена, разработчикам рекомендуется как можно раньше обсудить стратегию с PMDA — не позднее консультации по дизайну ключевого клинического исследования. В материалы для консультации должны входить обоснование необходимости теста, данные о целевом биомаркере, эффективности и безопасности препарата у пациентов с положительным и отрицательным статусом биомаркера, а также характеристики самого диагностического продукта.

PMDA также обращает внимание на сроки выхода диагностики на рынок. В принципе тест должен получить страховое покрытие к моменту включения соответствующего противоопухолевого препарата в национальный перечень возмещаемых лекарств. Поэтому разработчикам препарата и диагностики предлагается заранее согласовывать графики подачи заявлений и ожидаемого одобрения. Это не окончательное нормативное требование, а актуальная регуляторная позиция, которая может меняться по мере появления новых научных данных и развития технологий.