FDA отказало Regenxbio в одобрении генотерапии RGX-121 для MPS II

Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) направило компании Regenxbio Complete Response Letter по заявке на генотерапию RGX-121 для лечения мукополисахаридоза II (синдром Хантера). Регулятор указал на недостаточность представленных данных для подтверждения эффективности.

Коротко

• FDA направило Complete Response Letter по заявке RGX-121.
• Препарат предназначен для лечения мукополисахаридоза II.
• Регулятор указал на вопросы к дизайну исследования и доказательной базе.
• Компания планирует запросить встречу с FDA.
• Решение повлияло на рыночную капитализацию компании.

Что произошло

Regenxbio получила от FDA Complete Response Letter по биологической лицензии на генотерапию RGX-121 (clemidsogene lanparvovec), разработанную для лечения мукополисахаридоза II — редкого наследственного заболевания, вызванного дефицитом фермента iduronate-2-sulfatase.

В письме регулятор отметил, что представленные данные не обеспечивают достаточных доказательств эффективности по выбранным конечным точкам. Среди замечаний указаны вопросы к использованию суррогатных маркеров и применению внешнего исторического контроля.

Почему это важно

Решение FDA отражает сохраняющуюся осторожность регулятора в отношении генных терапий для ультраредких заболеваний, особенно при использовании ограниченных выборок и непрямых конечных точек. Отказ может повлиять на подходы к дизайну исследований в сегменте AAV-терапий.

Что меняется на практике

Подача на одобрение откладывается до получения дополнительных данных. Компании, работающие в области генной терапии редких заболеваний, могут учитывать повышенные требования к клиническому обоснованию эффективности и необходимости более длительного наблюдения.

Что дальше

Regenxbio намерена запросить встречу с FDA для обсуждения возможных путей повторной подачи заявки и уточнения требований к дополнительным данным.