FDA поставило под сомнение эффективность препарата Capricor для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) поставило под сомнение эффективность экспериментального препарата deramiocel компании Capricor Therapeutics, предназначенного для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Об этом регулятор сообщил накануне рассмотрения препарата консультативным комитетом.

Ранее Capricor заявляла, что ее разработка успешно достигла как основной, так и дополнительных целей исследования III фазы. Компания представила такие данные в декабре прошлого года, назвав результаты важным шагом в лечении тяжелого наследственного заболевания, которое до сих пор остается одной из самых сложных задач современной медицины.

Однако опубликованная позиция FDA расходится с выводами разработчика. По оценке ведомства, результаты клинического исследования не подтверждают выполнение заявленных конечных точек, несмотря на прежние заявления компании.

Мышечная дистрофия Дюшенна относится к редким генетическим заболеваниям и постепенно приводит к выраженной слабости мышц. Несмотря на значительный прогресс в области генной терапии, создание действительно эффективных методов лечения этой болезни остается серьезной проблемой.

Особый интерес к исследованию Capricor был связан с тем, что в нем участвовали главным образом подростки и молодые взрослые, которые уже утратили способность самостоятельно ходить. Для таких пациентов доступных вариантов терапии крайне мало.

По данным самой компании, применение deramiocel позволяло дольше сохранять функцию мышц верхних конечностей, а также замедлять развитие сердечной недостаточности — одного из наиболее тяжелых осложнений заболевания. Именно эти результаты ранее стали основанием для оптимистичных оценок перспектив препарата.