Биотехнологическая компания Oak Hill Bio рассчитывает привлечь около $175 млн для разработки ругонерсена при синдроме Ангельмана. Препарат первоначально создавала Roche, но позднее передала права на него: теперь первая доза уже введена участнику исследования третьей фазы.
Oak Hill Bio заключила соглашение об объединении с Research Alliance Corporation III. Это специальная компания, созданная для последующего слияния с работающим бизнесом и его вывода на биржу.
После завершения сделки объединенная компания получит название Oak Hill Bio и будет торговаться на американской бирже Nasdaq под обозначением OAKH. Закрытие сделки ожидается до конца 2026 года, но для этого еще потребуются одобрение акционеров и выполнение других условий.
Общий объем поступлений оценивается примерно в $175 млн до вычета расходов. В эту сумму входят $75 млн на счетах Research Alliance Corporation III и $100 млн частного финансирования от инвестиционных фондов. Часть средств предоставит RA Capital Management.
В июне Oak Hill Bio уже закрыла отдельный инвестиционный раунд на $32,5 млн. Компания рассчитывает, что совокупного финансирования хватит на завершение исследования третьей фазы, получение его результатов и подготовку возможной заявки на регистрацию препарата во второй половине 2029 года.
Ругонерсен первоначально разрабатывала Roche. В 2023 году компания решила не продолжать собственную клиническую программу и начала искать внешнего партнера. В 2025 году права на препарат получила Oak Hill Bio, специализирующаяся на проектах, которые крупные фармкомпании перестали считать приоритетными.
К этому моменту ругонерсен уже прошел исследование первой фазы с участием 61 ребенка в возрасте от одного года до 12 лет. Главной задачей была оценка безопасности и переносимости.
В опубликованных результатах профиль безопасности признали приемлемым. Исследователи также зафиксировали дозозависимые изменения электроэнцефалограммы и сигналы возможного улучшения отдельных симптомов. Однако исследование было открытым и ранним, поэтому оно не доказывало клиническую эффективность препарата.
Теперь Oak Hill Bio должна подтвердить действие ругонерсена в более крупном контролируемом исследовании.
Синдром Ангельмана — редкое генетическое заболевание, поражающее развитие и работу нервной системы. Оно может сопровождаться выраженной задержкой развития, нарушением речи, проблемами с движением и равновесием, эпилептическими приступами, гиперактивностью и нарушениями сна.
Заболевание связано с отсутствием нормальной активности материнской копии гена UBE3A. В нейронах отцовская копия этого гена обычно выключена естественным регуляторным механизмом, поэтому она не может компенсировать нарушение.
Ругонерсен относится к антисмысловым олигонуклеотидам — коротким синтетическим молекулам, которые воздействуют на определенную последовательность РНК. Препарат должен подавить механизм, блокирующий отцовскую копию UBE3A, и восстановить производство соответствующего белка в нервных клетках.
Это потенциально болезнь-модифицирующий подход: он направлен не только на отдельные симптомы, а на один из основных молекулярных механизмов заболевания. Одобренной терапии, способной изменить течение синдрома Ангельмана, пока нет. Пациенты получают преимущественно симптоматическое лечение и постоянную поддержку.
Исследование BEACON будет рандомизированным, двойным слепым и контролируемым с помощью имитации процедуры. Это означает, что часть участников первоначально получит ругонерсен, а часть пройдет контрольную процедуру без введения исследуемого препарата.
Всего в первой части планируется участие до 165 детей и взрослых с подтвержденным синдромом Ангельмана. Препарат вводят интратекально — непосредственно в пространство вокруг спинного мозга с помощью люмбальной пункции.
После завершения контролируемого этапа предусмотрено открытое продолжение продолжительностью около 116 недель. В этой части все участники смогут получать ругонерсен, а исследователи будут оценивать долгосрочную безопасность и возможное сохранение эффекта.
Первому пациенту препарат ввели в июле 2026 года. Начало третьей фазы означает, что программа перешла к проверке эффективности, но не гарантирует успешного результата или последующей регистрации лекарства.
Oak Hill Bio выходит в один из наиболее конкурентных сегментов разработки препаратов для редких неврологических заболеваний. Одновременно исследования третьей фазы при синдроме Ангельмана проводят Ultragenyx и Ionis Pharmaceuticals.
Ultragenyx завершила набор 129 детей в исследование препарата апазунерсен. Первые основные результаты компания ожидает во второй половине 2026 года.
Ionis проводит третью фазу препарата обуданерсен, также направленного на восстановление активности отцовской копии UBE3A. В июле 2026 года компания завершила набор в первую основную группу исследования.
Все три программы основаны на сходном принципе и используют антисмысловые молекулы, но отличаются структурой препаратов, дозированием, составом участников и дизайном исследований. Поэтому результаты одной компании нельзя автоматически переносить на остальные разработки.
Для пациентов появление нескольких параллельных программ увеличивает вероятность того, что хотя бы одна из них сможет подтвердить клиническую эффективность. Для разработчиков это означает соревнование за скорость получения данных, регистрацию и будущую долю потенциального рынка.
Сейчас ругонерсен остается экспериментальным препаратом. Его нельзя получить в аптеке или использовать вне клинического исследования, за исключением отдельных программ расширенного доступа для ранее участвовавших пациентов.
Финансирование позволяет Oak Hill Bio не только провести исследование, но и готовиться к производству, регуляторной подаче и возможному выводу препарата на рынок. Однако заявленный запас средств рассчитан на программу разработки, а не означает, что лекарство уже признано эффективным.
Особое значение будут иметь изменения в коммуникации, познавательных навыках, двигательной функции, поведении, сне и повседневной самостоятельности. Для семей пациентов даже ограниченное улучшение этих функций может влиять на способность ребенка взаимодействовать с окружающими и снижать постоянную нагрузку на близких.
Сделку по выходу Oak Hill Bio на биржу планируется завершить до конца 2026 года. После этого компания продолжит набор участников и проведение исследования BEACON.
Результаты третьей фазы должны показать, превосходит ли ругонерсен контрольную процедуру по клиническим показателям и сохраняется ли приемлемый профиль безопасности при более широком применении.
При положительных данных Oak Hill Bio планирует подготовить заявку на регистрацию препарата во второй половине 2029 года. Это пока ориентировочный срок, который может измениться в зависимости от набора пациентов, результатов исследования и требований регуляторов.
Источник: Stat
у вас в телефоне 
Врачи НИИ скорой помощи имени Н.В. Склифосовского помогли мужчине, который 17 лет жил с редким осложнением после автомобильной аварии.
Компания «Кронофарм» начала выпускать в Москве глазные капли для лечения глаукомы и катаракты. После выхода предприятия на полную мощность объем производства должен превысить 10 млн флаконов в год.
С осени 2026 года будущих врачей в 73 медицинских школах США начнут углубленно обучать вопросам питания. Студенты должны получить не менее 40 часов подготовки и научиться выявлять дефициты, учитывать взаимодействие пищи с лекарствами и обсуждать рацион с пациентами.
