Что нового на фармрынке: июльские и августовские одобрения FDA, EMA и MHRA

За период с 7 июля по 4 августа 2025 года регуляторы США, ЕС и Великобритании одобрили более двух десятков новых лекарств и расширили показания к уже зарегистрированным препаратам. В центре внимания — терапии для лечения редких и тяжелых заболеваний: опухолей мозга, болезни Альцгеймера, наследственного ангионевротического отека, экземы, гиперфенилаланинемии и других. Вот ключевые итоги.

США: FDA — 9 одобрений

Новые препараты:

• Zegfrovy (sunvozertinib) — первая таблетка для лечения немелкоклеточного рака легкого с редкой мутацией EGFR.
• Ekterly (sebetralstat) — пероральное средство быстрого действия при ангионевротическом отеке.
• Anzupgo (delgocitinib) — крем при тяжелой экземе кистей, когда кортикостероиды не помогают.
• Sephience (sepiapterin) — для пациентов с нарушением метаболизма фенилаланина.
• Vizz (aceclidine) — капли, улучшающие зрение вблизи при возрастной дальнозоркости.

Расширение показаний:

• Kerendia (finerenone) — теперь можно применять при сердечной недостаточности с сохраненной фракцией выброса.
• Doptelet (avatrombopag) — зарегистрирован для детей с тромбоцитопенией.
• Empaveli (pegcetacoplan) — для лечения редких форм гломерулонефрита.
• Skytrofa (lonapegsomatropin) — одобрен для взрослых с дефицитом гормона роста (еженедельные инъекции вместо ежедневных).

ЕС: EMA — 9 рекомендаций

Новые препараты:

• Aqneursa (levacetylleucine) — первое средство при болезни Ниманна–Пика типа C.
• Romvimza (vimseltinib) — для лечения редких опухолей суставов.
• Tryngolza (olezarsen) — при семейной хиломикронемии, предотвращает панкреатит.
• Voranigo (vorasidenib) — таблетки от глиом 2-й степени с мутациями IDH.
• Yeytuo (lenacapavir) — инъекции дважды в год для ВИЧ-позитивных пациентов.
• Zurzuvae (zuranolone) — первое пероральное средство при послеродовой депрессии.
• Kisunla (donanemab) — моноклональное антитело от болезни Альцгеймера.

Расширение показаний:

• Alhemo (concizumab) — теперь и для пациентов с гемофилией без антител к факторам свертывания.

Великобритания: MHRA — 4 одобрения

• Elahere (mirvetuximab soravtansine) — таргетная терапия рака яичников с экспрессией FRα.
• Qalsody (tofersen) — первая терапия БАС, вызванного мутацией в гене SOD1.
• Lynkuet (elinzanetant) — новое средство от приливов и ночной потливости при менопаузе.
• Ekterly (sebetralstat) — уже одобрен в США и ЕС, теперь и в Великобритании.

Что это значит для индустрии

• Продолжается активное развитие мРНК- и антисмысловых технологий.
• Ряд препаратов теперь доступны для пациентов с редкими генетическими и неврологическими заболеваниями.
• Некоторые лекарства, ранее доступные только для взрослых, получили показания для детей и подростков.
• Расширяется спектр пероральных и редкоприменяемых форм выпуска, что повышает удобство для пациентов.