FDA готовит новую регуляторную модель для орфанных препаратов

FDA запустило Rare Disease Framework Initiative — инициативу по созданию новой регуляторной модели разработки лекарств и биологических препаратов для редких заболеваний. Американский регулятор намерен сделать требования более гибкими и учитывать особенности конкретной болезни, потребности пациентов, тип продукта и тот объем доказательств, который реально можно получить в небольших популяциях.

По оценке FDA, одобренное лечение сегодня существует лишь примерно для 5% редких заболеваний. Ведомство считает, что действующая система требует более последовательного и предсказуемого подхода, который позволял бы ускорять разработку препаратов без снижения стандартов эффективности и безопасности.

Новая модель будет строиться вокруг нескольких направлений. FDA планирует давать разработчикам более четкие рекомендации, раньше подключать пациентов к процессу разработки и экспертизы, активнее использовать внешнюю экспертизу и создавать внутри ведомства специализированные компетенции по редким заболеваниям.

Отдельный акцент сделан на требованиях к производству и контролю качества. FDA намерено применять риск-ориентированный подход к разделу CMC (chemistry, manufacturing and controls) и к предрегистрационным инспекциям. Для разработчиков орфанных препаратов это может означать более дифференцированные требования в зависимости от характеристик конкретного продукта и риска.

Регулятор также собирается шире использовать новые научные методы и инновационные статистические подходы. Для редких заболеваний это особенно важно из-за небольшого числа пациентов, когда проведение крупных классических рандомизированных исследований может быть затруднено или невозможно.

FDA пока не утвердило готовый набор новых правил. Инициатива находится на стадии формирования. 28 октября ведомство проведет открытую встречу с пациентскими организациями, индустрией и другими участниками рынка, после чего планирует отраслевые круглые столы и дополнительные консультации. По итогам обсуждения FDA допускает выпуск новых или пересмотренных руководств, изменение действующих регуляторных требований, обучение сотрудников и организационные изменения внутри самого ведомства. То есть речь идет не об одной новой программе поддержки, а о потенциальной перестройке всей регуляторной траектории разработки орфанных препаратов.