FDA одобрило первую генную терапию для детей младше пяти лет с серповидноклеточной болезнью

Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) впервые одобрило применение генной терапии у детей младше пяти лет с серповидноклеточной болезнью. Расширение показаний препарата Casgevy позволит лечить пациентов в возрасте от 12 месяцев до 4 лет, страдающих рецидивирующими вазоокклюзионными кризами.

Коротко

• FDA впервые одобрило генную терапию для детей младше пяти лет.
• Показания Casgevy расширены на пациентов от 12 месяцев до 4 лет.
• Терапия предназначена для лечения серповидноклеточной болезни с рецидивирующими вазоокклюзионными кризами.
• Решение основано на данных клинического исследования, подтвердивших эффективность и приемлемый профиль безопасности.

Что произошло

FDA расширило показания генной терапии Casgevy (exagamglogene autotemcel), разрешив ее применение у детей в возрасте от одного года до четырех лет с серповидноклеточной болезнью и повторяющимися вазоокклюзионными кризами.

Casgevy представляет собой аутологичную клеточную генную терапию, основанную на технологии редактирования генома CRISPR/Cas9. Препарат модифицирует собственные гемопоэтические стволовые клетки пациента, повышая выработку фетального гемоглобина, что снижает вероятность серповидной деформации эритроцитов и развития тяжелых осложнений заболевания.

Расширение регистрации основано на результатах клинических исследований, показавших, что лечение позволяет существенно уменьшить частоту вазоокклюзионных кризов и обладает профилем безопасности, сопоставимым с ранее полученными данными у более старших пациентов.

Почему это важно

Серповидноклеточная болезнь проявляется уже в раннем детстве и может приводить к тяжелым болевым кризам, повреждению органов и сокращению продолжительности жизни. До настоящего времени генная терапия была доступна только пациентам более старшего возраста.

Одобрение FDA делает Casgevy первой генной терапией, разрешенной для лечения детей младше пяти лет с этим заболеванием, что открывает возможность вмешательства на ранних стадиях болезни и потенциально снижает риск развития необратимых осложнений.