FDA впервые перенесло доказательства эффективности между близкими формами рака мочевого пузыря

FDA расширило одобрение Anktiva (nogapendekin alfa inbakicept-pmln) в комбинации с БЦЖ на взрослых с BCG-рефрактерным немышечно-инвазивным раком мочевого пузыря высокой степени злокачественности, представленным только папиллярными опухолями. Регулятор назвал это решение новым подходом к оценке терапии: при одобрении были использованы данные по другой, близкой форме заболевания.

Anktiva стала первым препаратом, специально одобренным FDA для пациентов с BCG-рефрактерным папиллярным немышечно-инвазивным раком мочевого пузыря высокой степени злокачественности без carcinoma in situ. Ранее препарат уже был разрешен для взрослых с carcinoma in situ, или CIS, с папиллярными опухолями либо без них. Ключевой особенностью нового решения стало то, что FDA не потребовало отдельного полностью автономного доказательного массива для папиллярной формы. Регулятор учел результаты исследования Anktiva у пациентов с CIS, а также клинические и лабораторные данные, показывающие сходство между двумя формами заболевания. По оценке FDA, они часто встречаются одновременно, имеют сходные биологические характеристики и высокий риск рецидива или прогрессирования после неэффективности БЦЖ.

Первоначальное одобрение Anktiva при CIS основывалось на исследовании с участием 77 взрослых. Полный ответ был достигнут у 62% пациентов. Из них у 58% эффект сохранялся не менее 12 месяцев, а у 40% — не менее 24 месяцев. Эти данные FDA теперь использовало как часть доказательной базы для расширения показания на папиллярную форму.

Для разработчиков это решение может иметь более широкое значение. FDA уже работает над финальной версией руководства по разработке препаратов для BCG-рефрактерного немышечно-инвазивного рака мочевого пузыря. В нем планируется отдельно описать возможность использования данных исследований у пациентов с CIS для поддержки одобрения терапии при папиллярной форме заболевания.

Anktiva вводится непосредственно в мочевой пузырь через катетер вместе с БЦЖ. Первоначально лечение проводится один раз в неделю в течение шести недель, а дальнейшая терапия зависит от ответа пациента и может продолжаться до 37 месяцев.

Среди наиболее частых нежелательных явлений FDA указывает болезненное и учащенное мочеиспускание, императивные позывы, кровь в моче, инфекции мочевыводящих путей, мышечные и суставные боли, озноб и повышение температуры. В инструкции также содержится предупреждение, что откладывание операции по удалению мочевого пузыря при неэффективности терапии может привести к распространению опухоли.