Российская биотехнологическая компания Generium получила регистрационное удостоверение на первый в мире биоаналог галсульфазы, предназначенный для терапии мукополисахаридоза VI типа (синдром Марото—Лами) — редкого наследственного орфанного заболевания.
Компания Generium получила регистрационное удостоверение Минздрава РФ на биоаналог галсульфазы — ферментного препарата, применяемого для лечения пациентов с мукополисахаридозом VI типа. Согласно данным государственного реестра лекарственных средств, это первый зарегистрированный в мире биоаналог данного действующего вещества.
Мукополисахаридоз VI типа — редкое наследственное заболевание, при котором нарушается расщепление гликозаминогликанов, что приводит к поражению опорно-двигательного аппарата, сердечно-сосудистой системы и внутренних органов. Терапия галсульфазой относится к ферментозаместительной и требует регулярного пожизненного применения.
До настоящего времени пациенты с мукополисахаридозом VI типа получали лечение преимущественно оригинальным зарубежным препаратом. Появление первого в мире биоаналога расширяет терапевтические возможности и повышает устойчивость лекарственного обеспечения пациентов с орфанными заболеваниями.
Для системы здравоохранения регистрация биоаналога может снизить риски перебоев поставок и повысить доступность дорогостоящей терапии в рамках государственных программ лекарственного обеспечения.
Регистрация биоаналога создаёт условия для локализации производства и диверсификации поставок препарата галсульфазы. Это особенно значимо для орфанного сегмента, где альтернативы часто отсутствуют, а терапия зависит от одного производителя.
Для врачей и медицинских организаций появление биоаналога означает возможность выбора при планировании терапии и закупок, при сохранении показаний и клинического назначения препарата.
Следующим этапом станет вывод биоаналога на рынок и его включение в схемы лекарственного обеспечения пациентов с мукополисахаридозом VI типа. В дальнейшем возможна интеграция препарата в государственные программы лечения орфанных заболеваний и систему централизованных закупок.
Всемирная организация здравоохранения (ВОЗ) сообщила, что вспышка вируса Андес, связанная с круизным судном M/V Hondius, локализована.
Росздравнадзор (Федеральная служба по надзору в сфере здравоохранения) внес изменения в приказ о формах проверочных листов для контроля в сфере обращения лекарственных средств для медицинского применения.
Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) впервые одобрило применение генной терапии у детей младше пяти лет с серповидноклеточной болезнью.
