Генная терапия выходит в клинику: FDA одобрило препарат при LAD-I

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарств США (FDA — Food and Drug Administration) одобрило первую генную терапию для лечения тяжёлого дефицита адгезии лейкоцитов I типа (LAD-I). Решение касается педиатрических пациентов с тяжёлым течением заболевания. Это открывает новый класс терапии для редких иммунодефицитов.

Коротко

• FDA одобрило первую генную терапию при LAD-I
• препарат — Kresladi (марнегетрагена аутотемцел)
• показание — тяжёлый LAD-I у детей
• применяется при отсутствии донора для трансплантации
• терапия основана на модификации собственных клеток пациента
• одобрение выдано по ускоренной процедуре

Что произошло

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарств США (FDA — Food and Drug Administration) одобрило препарат Kresladi (marnegetragene autotemcel) — первую генную терапию для лечения тяжёлого дефицита адгезии лейкоцитов I типа (LAD-I).

Препарат показан педиатрическим пациентам с мутациями в гене ITGB2 при отсутствии совместимого донора для трансплантации гемопоэтических стволовых клеток.

Терапия основана на использовании собственных гемопоэтических стволовых клеток пациента, которые генетически модифицируются для восстановления функции белков CD18 и CD11a на поверхности лейкоцитов.

Почему это важно

Это первое одобрение генной терапии для LAD-I — редкого и тяжёлого иммунодефицита с высоким риском летальных инфекций.

Решение демонстрирует развитие персонализированных подходов, где лечение направлено на устранение генетической причины заболевания.

Одобрение может ускорить развитие аналогичных терапий для других орфанных заболеваний и повлиять на регуляторную практику в области генной терапии.