Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарств США (FDA — Food and Drug Administration) одобрило первую генную терапию для лечения тяжёлого дефицита адгезии лейкоцитов I типа (LAD-I). Решение касается педиатрических пациентов с тяжёлым течением заболевания. Это открывает новый класс терапии для редких иммунодефицитов.
Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарств США (FDA — Food and Drug Administration) одобрило препарат Kresladi (marnegetragene autotemcel) — первую генную терапию для лечения тяжёлого дефицита адгезии лейкоцитов I типа (LAD-I).
Препарат показан педиатрическим пациентам с мутациями в гене ITGB2 при отсутствии совместимого донора для трансплантации гемопоэтических стволовых клеток.
Терапия основана на использовании собственных гемопоэтических стволовых клеток пациента, которые генетически модифицируются для восстановления функции белков CD18 и CD11a на поверхности лейкоцитов.
Эффективность препарата оценивалась в клиническом исследовании с увеличением экспрессии CD18/CD11a и улучшением иммунной функции. Одобрение выдано по ускоренной процедуре с обязательством проведения пострегистрационных исследований.
Это первое одобрение генной терапии для LAD-I — редкого и тяжёлого иммунодефицита с высоким риском летальных инфекций.
Решение демонстрирует развитие персонализированных подходов, где лечение направлено на устранение генетической причины заболевания.
Одобрение может ускорить развитие аналогичных терапий для других орфанных заболеваний и повлиять на регуляторную практику в области генной терапии.
Источник: FDA
В Троицке закончили строить взрослую поликлинику — здание возводили в рамках Адресной инвестиционной программы, и обошлось тут не без модной нынче технологии: собирали не с нуля на площадке, а из готовых блоков, произведённых на заводе.
Двадцать четвёртого августа Всемирная организация здравоохранения выпустила обновлённые временные рекомендации по эпидемии болезни, вызванной вирусом Бундибугио, — той самой вспышке, которую ранее объявили чрезвычайной ситуацией международного значения.
Внимание к делу Линдси Клэнси сосредоточено в основном на системных провалах в психиатрической помощи — и многие надеются, что этот процесс заставит пересмотреть подход к охране психического здоровья матерей.
