ПРОМОМЕД приступил к исследованию IV фазы препарата рисдиплам для терапии спинальной мышечной атрофии (СМА). Исследование направлено на оценку эффективности комбинированных подходов лечения. Результаты могут повлиять на клинические протоколы.
ПРОМОМЕД приступил к исследованию IV фазы препарата рисдиплам для терапии спинальной мышечной атрофии (СМА). Исследование направлено на оценку эффективности комбинированных подходов лечения. Результаты могут повлиять на клинические протоколы.
Биофармацевтическая компания «ПРОМОМЕД» объявила о начале исследования IV фазы препарата рисдиплам, предназначенного для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) — орфанного генетического заболевания.
Препарат был разработан и произведён на площадке АО «Биохимик». В 2025 году компания завершила полный цикл разработки и получила регистрационное удостоверение для применения у взрослых и детей с возраста 16 дней.
Рисдиплам относится к патогенетической терапии и направлен на увеличение уровня белка SMN (survival motor neuron — белок выживаемости двигательных нейронов), что замедляет прогрессирование заболевания.
Ключевые параметры исследования:
| Параметр | Значение |
|---|---|
| Фаза | IV |
| Показание | СМА |
| Цель | эффективность и безопасность терапии |
| Формат | клиническое исследование |
| Центры | 6 медицинских учреждений |
Исследование инициировано для оценки применения рисдиплама у пациентов, ранее получавших другие виды патогенетической терапии, включая генозаместительные препараты. Такой подход рассматривается как потенциальная комбинированная (тандемная) терапия.
В исследование включены ведущие российские центры, включая НИКИ педиатрии им. Вельтищева, Национальный медицинский исследовательский центр здоровья детей и МОНИКИ им. Владимирского.
Исследование IV фазы формирует реальную клиническую практику применения препарата после регистрации.
Изучение комбинированной терапии отражает переход к более сложным схемам лечения орфанных заболеваний.
Результаты могут стать основанием для пересмотра клинических рекомендаций и алгоритмов ведения пациентов со СМА.
Врачи получают возможность использовать новые схемы терапии при сложных клинических случаях.
Формируется доказательная база для применения рисдиплама у ранее леченных пациентов.
Расширяется доступ к терапии за счёт отечественного препарата при наличии регуляторных условий.
Результаты исследования могут лечь в основу изменений клинических протоколов и повлиять на решение о масштабировании применения препарата в системе здравоохранения.
Источник: ПРОМОМЕД
Ученые Оренбургского государственного медицинского университета разработали прогностическую модель оценки риска суицидального поведения у подростков 14–17 лет.
В Сеченовском Университете разрабатывают первую отечественную экспресс-тест-систему для выявления предраковых состояний слизистой оболочки полости рта.
Российские ревматологи и дерматовенерологи согласовали определения «сложного для ведения» и «трудно поддающегося лечению» псориаза и псориатического артрита.