...
Обстановка

ПРОМОМЕД начал исследование IV фазы рисдиплама при СМА

Опубликовано: 23 марта 2026г.
2 минуты
Просмотров: 1448
Поделиться:

ПРОМОМЕД приступил к исследованию IV фазы препарата рисдиплам для терапии спинальной мышечной атрофии (СМА). Исследование направлено на оценку эффективности комбинированных подходов лечения. Результаты могут повлиять на клинические протоколы.

Коротко

  • ПРОМОМЕД начал IV фазу исследования рисдиплама
  • Показание — спинальная мышечная атрофия (СМА)
  • Препарат зарегистрирован в РФ в 2025 году
  • В исследовании участвуют 6 клинических центров
  • Изучается комбинированная терапия
  • Планируется формирование доказательной базы

Что произошло

Биофармацевтическая компания «ПРОМОМЕД» объявила о начале исследования IV фазы препарата рисдиплам, предназначенного для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) — орфанного генетического заболевания.

Препарат был разработан и произведён на площадке АО «Биохимик». В 2025 году компания завершила полный цикл разработки и получила регистрационное удостоверение для применения у взрослых и детей с возраста 16 дней.

Рисдиплам относится к патогенетической терапии и направлен на увеличение уровня белка SMN (survival motor neuron — белок выживаемости двигательных нейронов), что замедляет прогрессирование заболевания.

Ключевые параметры исследования:

Параметр Значение
Фаза IV
Показание СМА
Цель эффективность и безопасность терапии
Формат клиническое исследование
Центры 6 медицинских учреждений

Исследование инициировано для оценки применения рисдиплама у пациентов, ранее получавших другие виды патогенетической терапии, включая генозаместительные препараты. Такой подход рассматривается как потенциальная комбинированная (тандемная) терапия.

В исследование включены ведущие российские центры, включая НИКИ педиатрии им. Вельтищева, Национальный медицинский исследовательский центр здоровья детей и МОНИКИ им. Владимирского.

Почему это важно

Исследование IV фазы формирует реальную клиническую практику применения препарата после регистрации.

Изучение комбинированной терапии отражает переход к более сложным схемам лечения орфанных заболеваний.

Результаты могут стать основанием для пересмотра клинических рекомендаций и алгоритмов ведения пациентов со СМА.

Что меняется на практике

Врачи получают возможность использовать новые схемы терапии при сложных клинических случаях.

Формируется доказательная база для применения рисдиплама у ранее леченных пациентов.

Расширяется доступ к терапии за счёт отечественного препарата при наличии регуляторных условий.

Что дальше

Результаты исследования могут лечь в основу изменений клинических протоколов и повлиять на решение о масштабировании применения препарата в системе здравоохранения.

Источник: ПРОМОМЕД

Поделится статьей:

Читайте также

ВОЗ: вспышка хантавируса на круизном судне локализована
2 минуты
ВОЗ: вспышка хантавируса на круизном судне локализована

Всемирная организация здравоохранения (ВОЗ) сообщила, что вспышка вируса Андес, связанная с круизным судном M/V Hondius, локализована.

Росздравнадзор продлил действие проверочных листов до 2028 года
2 минуты
Росздравнадзор продлил действие проверочных листов до 2028 года

Росздравнадзор (Федеральная служба по надзору в сфере здравоохранения) внес изменения в приказ о формах проверочных листов для контроля в сфере обращения лекарственных средств для медицинского применения.

FDA одобрило первую генную терапию для детей младше пяти лет с серповидноклеточной болезнью
2 минуты
FDA одобрило первую генную терапию для детей младше пяти лет с серповидноклеточной болезнью

Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) впервые одобрило применение генной терапии у детей младше пяти лет с серповидноклеточной болезнью.

ТОПГероиОбстановкаМаркетингМероприятияТестыМерчРекламодателям