ПРОМОМЕД начал исследование IV фазы рисдиплама при СМА

Опубликовано: 23 марта 2026г.

2 минуты

ПРОМОМЕД приступил к исследованию IV фазы препарата рисдиплам для терапии спинальной мышечной атрофии (СМА). Исследование направлено на оценку эффективности комбинированных подходов лечения. Результаты могут повлиять на клинические протоколы.

Коротко

ПРОМОМЕД начал IV фазу исследования рисдиплама
Показание — спинальная мышечная атрофия (СМА)
Препарат зарегистрирован в РФ в 2025 году
В исследовании участвуют 6 клинических центров
Изучается комбинированная терапия
Планируется формирование доказательной базы

Что произошло

Биофармацевтическая компания «ПРОМОМЕД» объявила о начале исследования IV фазы препарата рисдиплам, предназначенного для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) — орфанного генетического заболевания.

Препарат был разработан и произведён на площадке АО «Биохимик». В 2025 году компания завершила полный цикл разработки и получила регистрационное удостоверение для применения у взрослых и детей с возраста 16 дней.

Рисдиплам относится к патогенетической терапии и направлен на увеличение уровня белка SMN (survival motor neuron — белок выживаемости двигательных нейронов), что замедляет прогрессирование заболевания.

Ключевые параметры исследования:

Параметр	Значение
Фаза	IV
Показание	СМА
Цель	эффективность и безопасность терапии
Формат	клиническое исследование
Центры	6 медицинских учреждений

Исследование инициировано для оценки применения рисдиплама у пациентов, ранее получавших другие виды патогенетической терапии, включая генозаместительные препараты. Такой подход рассматривается как потенциальная комбинированная (тандемная) терапия.

В исследование включены ведущие российские центры, включая НИКИ педиатрии им. Вельтищева, Национальный медицинский исследовательский центр здоровья детей и МОНИКИ им. Владимирского.

Почему это важно

Исследование IV фазы формирует реальную клиническую практику применения препарата после регистрации.

Изучение комбинированной терапии отражает переход к более сложным схемам лечения орфанных заболеваний.

Результаты могут стать основанием для пересмотра клинических рекомендаций и алгоритмов ведения пациентов со СМА.

Что меняется на практике

Врачи получают возможность использовать новые схемы терапии при сложных клинических случаях.

Формируется доказательная база для применения рисдиплама у ранее леченных пациентов.

Расширяется доступ к терапии за счёт отечественного препарата при наличии регуляторных условий.

Что дальше

Результаты исследования могут лечь в основу изменений клинических протоколов и повлиять на решение о масштабировании применения препарата в системе здравоохранения.

Источник: ПРОМОМЕД