В журнале Nature Medicine опубликован комментарий к клиническому исследованию редактирования гена PCSK9 для лечения семейной гиперхолестеринемии. Работа описывает первые результаты применения технологии base editing — метода точечного редактирования ДНК. Авторы считают, что подход демонстрирует раннее доказательство концепции, но требует дальнейших исследований безопасности и эффективности.
В журнале Nature Medicine опубликован научный комментарий к результатам ранней фазы клинического исследования генной терапии, направленной на редактирование гена PCSK9.
PCSK9 — ген, регулирующий уровень липопротеинов низкой плотности (LDL-холестерина) в крови. Его гиперактивность является одной из причин семейной гиперхолестеринемии — наследственного заболевания, связанного с крайне высоким уровнем холестерина и риском ранних сердечно-сосудистых событий.
В исследовании использована технология base editing — метод редактирования ДНК, позволяющий точечно изменять отдельные нуклеотиды без разрыва двойной спирали. Терапия направлена на клетки печени, где происходит синтез PCSK9.
По данным авторов, исследование продемонстрировало доказательство концепции применения этого подхода для лечения заболевания.
Семейная гиперхолестеринемия относится к генетическим заболеваниям, при которых стандартная лекарственная терапия не всегда позволяет контролировать уровень холестерина.
Генные технологии, направленные на редактирование PCSK9, рассматриваются как потенциальный способ долгосрочного снижения уровня LDL-холестерина.
На текущем этапе результаты исследования рассматриваются как ранние данные клинической разработки.
Для подтверждения эффективности и безопасности технологии необходимы дополнительные клинические исследования и оптимизация параметров редактирования генома.
Авторы отмечают, что дальнейшая разработка терапии потребует повышения эффективности редактирования, тщательной оценки безопасности и разработки оптимального дизайна клинических исследований.
Источник: Nature Medicine
AstraZeneca заключила многолетнее соглашение с американской биотехнологической компанией insitro для поиска новых мишеней и разработки препаратов при MASH и кардиомиопатиях с использованием искусственного интеллекта.
Минздрав России зарегистрировал Окрелизумаб БИОКАД — первый отечественный биоаналог окрелизумаба для лечения рассеянного склероза.
Коллегия Евразийской экономической комиссии одобрила проект изменений в Правила регистрации и экспертизы лекарственных средств для медицинского применения.
