FDA впервые одобрило BTK-ингибитор для терапии иммунной тромбоцитопении

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) зарегистрировало препарат Wayrilz (rilzabrutinib) компании Sanofi для лечения взрослых пациентов с затяжной или хронической иммунной тромбоцитопенией (ИТП), у которых другие методы терапии оказались неэффективны.

Что такое иммунная тромбоцитопения

Иммунная тромбоцитопения — редкое аутоиммунное заболевание крови, при котором иммунная система атакует собственные тромбоциты, снижая их уровень и повышая риск кровотечений. В США с этим диагнозом живут около 100 тыс. человек, в мире — примерно 0,01% населения.

Как работает Wayrilz

Препарат блокирует фермент BTK, экспрессируемый в В-клетках, макрофагах и других клетках врожденного иммунитета. Таким образом, Wayrilz воздействует не на симптом, а на сам механизм развития заболевания.

Для сравнения: традиционные методы терапии (кортикостероиды, агонисты рецептора тромбопоэтина, такие как ромиплостим или элтромбопаг) направлены на повышение уровня тромбоцитов, но не устраняют первопричину патологии.

Результаты клинических испытаний

Эффективность Wayrilz доказана в исследовании III фазы LUNA 3, в котором участвовали 202 пациента.

• Через 6 месяцев у 23% пациентов, принимавших препарат, уровень тромбоцитов нормализовался и оставался стабильным.
• Первые признаки улучшения фиксировались уже через 36 дней после начала терапии.

Наиболее частые побочные эффекты (≥10%):

• диарея,
• тошнота,
• головные боли,
• боли в животе,
• COVID-19.

Коммерческий потенциал

Sanofi прогнозирует, что годовой пик продаж Wayrilz может составить 2–5 млрд евро. Компания также планирует расширить показания препарата, протестировав его при хронической крапивнице, астме, аутоиммунной гемолитической анемии и IgG4-связанном заболевании. Препарат уже вышел на рынок ОАЭ и подан на регистрацию в Китае и Евросоюзе.